2018年一項首次在全美國進行治療自閉症的新藥測試專案
作者：瑾心

患有自閉症的兒童和青少年每天都面臨著與朋友、同學和周圍世界的其他人社交接觸的挑戰。

2018年，美國首次進行一個有30多個中心點檢測自閉症新藥的專案(The aViation study), 旨在調查新藥物是否可以改善能說流利的英語、5歲至17歲 "高功能" (IQ70以上)自閉症兒童和青少年的社交溝通和互動技能。這項新藥可能控制與社會化, 焦慮, 壓力和攻擊性聯繫在一起的腦激素受體 (V1a) ；這藥物已在自閉症者中進行研究。

合格的參與者有300人將隨機分配成三組: 安慰劑(無活性藥物), 低劑量和高劑量。這項研究包括每天服用一項研究藥物或安慰劑24 周。參與者在每6周(大約總共6次)進入研究中心以評估他們的總體健康和自閉症的症狀。另有６次, 護士可以訪問你的家以收集血液樣本和檢查參與者，整個研究將持續大約39周，參與者家庭總共自付100元美金。

全美國The aViation study(快速專案)的研究中心有30多個據點，此文內容是其中主要觀察據點的網站資訊來源，在波士頓大學、杜克大學、西雅圖兒童醫院、明尼蘇達大學，耶魯大學，史丹福大學，加州舊金山醫科大學。

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市面上有不少人強調使用藥物治療(壓制)行為問題, 例如易怒和攻擊性, 並且用藥物治療(控制)那些在自閉症兒童身上經常是次要的症狀, 包括抑鬱症, 焦慮, 注意力缺陷/多動症和情緒障礙。

自2013年以來, 美國精神病學協會已經將自閉症頻譜的診斷, 合併成７條件的两個主要特質(社交溝通、互動和固執、重覆性的行為、興趣、活動) ；並且美國食品和藥物管理局(FDA) 只批准了兩種治療自閉症患者的藥物: 利培酮(risperidone) 和阿立哌唑(aripiprazole) ，是被用來治療易怒和攻擊性, 和可能導致不安全的自傷行為；同樣的两種藥物也普遍使用在於思覺失調症(早期稱為精神分裂症，schizophrenia)和双相情感障碍(早期稱為躁狂抑鬱疾病，bipolar disorder)

但是, 在此所指出的是一項在全美國臨床試驗中進行測試的新藥, 可能將會成為第一種提高自閉症青少年與他人聯繫能力和克服其他症狀的藥物。

這一項旨在改善自閉症患者社交互動能力的實驗性瑞士製藥公司羅氏開發(Roche) 的藥物，Balovaptan(RG7314), 2018年1月獲得了美國食品和藥物管理局(FDA) 授予治療自閉症(ASD)的「突破性藥物資格認定」。

Balovaptan屬於血管加壓素1a(V1a)受體對抗劑。Balovaptan 顯示了改善自閉症患者的社會交往和溝通的潛力。羅氏藥廠聲明, 來自動物及人類研究的證據顯示,V1a受體在社交行為及調適行為中扮演著關鍵的角色,而社交缺陷正是自閉症人群所面臨的核心挑戰。通過授予突破性療法認定, 美國食品和藥物管理局(FDA)希望該藥能夠加速研發的進程,若後續研檢成功, 能為自閉症患者儘早提供幫助。

自閉症是一個終生發展性的挑戰, 嚴重影響個人的行為, 溝通和互動的能力。自閉症被稱為 "頻譜(Spectrum)", 是因為自閉症患者的症狀和嚴重性有很大的範圍。每一種症狀都能顯著影響自閉症患者的日常生活。目前, 美國食品和藥物管理局(FDA)對該項藥物在 ASD 的治療上沒有批准使用, 瑞士製藥公司羅氏考慮在2020年之前進行監管審批的潛在申請，羅氏也特別申明 "該項新藥研究旨在改善個人可能經歷的社交技能, 但針對重複行為, 限制性興趣和溝通的挑戰, 這些核心症狀可能是持久的、難以克服的"。

所以，2018年的The aViation study (快速專案) 在全美國的30多個據點進行人體的Balovaptan 不同藥量的測試，以觀察藉由一種形式的血管加壓素, V1a, 從大腦阻止這個受體，他們的社交行為能否會改善。

這項快速專案的研究，目前是主要關注必須是 '高功能'的自閉症患者, 只是因為研究人員需要得到參與人和他們的父母的親口回饋。此時要讓年齡較小的孩子進入臨床檢測是比較困難的, 因為研究人員希望確保這項研究專案的代表性, 這樣結果才能應用到年齡較小的自閉症兒童身上."

The aViation study (快速專案)肯定有一定程度的謹慎, 因為有些參與者可能不會以同樣的方式作出反應, 他們可能或多或少容易產生副作用，現在全美國據點的人類研究, 旨在證明這項新藥(Balovaptan)會導致自閉症患者社交行為的微妙改善。