85萬美元!美國首個遺傳病基因療法定出天價
1/9/2018


85萬美元!美國首個遺傳病基因療法定出天價

 

新華社華盛頓1月3日電(記者林小春 周舟)美國火花基因療法公司3日宣佈,美國首個獲批上市的遺傳病基因療法Luxturna定價85萬美元。這一天價受到全球廣泛關注。

一次性療法Luxturna上個月獲得美國食品和藥物管理局批准,用於治療與雙等位基因RPE65突變相關的遺傳性視網膜營養不良疾病。該病損害患者視力,甚至導致特定患者失明,此前一直沒有有效療法。

火花基因療法公司發言人莫妮克達席爾瓦告訴新華社記者,Luxturna的批發採購成本是雙眼85萬美元。這一價格綜合考慮了患者、家屬、醫療保健提供者、治療中心等各利益攸關方的關切,以及公司可持續發展的需求。

儘管85萬美元堪稱天價,但仍低於外界此前估計的100萬美元售價。

Luxturna療法是通過直接向患者視網膜細胞注射相關替代基因,讓這些細胞產生能將光信號轉換成視網膜電信號的正常蛋白質,從而改善患者視力。

火花基因療法公司表示,如果Luxturna不起作用,將給患者退還部分費用,公司已與一些保險公司原則上達成或正積極討論相關協定。此外,他們還在推動分期付款解決方案。

達席爾瓦說,目前還沒有在中國銷售Luxturna的計畫。

迄今,美藥管局一共批准三種基因療法,另兩種療法去年早些時候獲批,分別是淋巴癌療法Yescarta和白血病療法Kymriah,定價37.3萬美元和47.5萬美元。

研製Kymriah的瑞士諾華公司曾表示,如果Kymriah使用第一個月見不到效果,將不用患者付費。(完)